이 미국 임상에서도 무릎연골재생 세포치료제 ‘카티라이프’의 안전성과 유효성을 확인했다.

바이오솔루션은 지난 7일 카티라이프의 미국 임상시험 2상에 대한 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 8일 밝혔다.

바이오솔루션 관계자는 “구조적인 연골 재생·유지 능력과 증강 개선 효과를 증명했다”며 “전체 대상자의 약 37%에 해당하는 골관절염 환자에게서 기저 대비 통증과 기능성의 유의미한 개선은 물론 연골 재생 효과까지 확인돼 의미가 크다”고 강조했다.

카티라이프는 지난 달 30일 식품의약품안전처로부터 정식 품목허가를 받은 세포치료제다. 바이오솔루션은 카티라이프의 미국 진출을 위해 2019년 11월 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험계획(IND) 승인을 받아 임상 2상을 진행했다. 미국 내 5개 임상시험기관에서 총 20명의 무릎연골결손 환자를 대상으로 수행해 지난해 1월 마지막 환자 투약을 마쳤다.

평균 연령 만 53세, 최고령 만 62세의 중년 이상 성인들을 대상으로 했으며, BMI 30 수준의 경도 비만 환자들이 주를 이뤘다. 특히, 환자들은 국제연골재생학회(ICRS) 기준 3~4단계에 해당하는 심한 연골결손 상태였음에도 불구하고 긍정적인 치료 성과를 보였다.

회사 관계자는 “카티라이프가 현실적인 임상 환경, 즉 고령·비만·중증 골관절염 환자들 속에서도 효과를 입증했다는 점에서 치료 신뢰도와 임상적 가치가 한층 높아졌음을 시사한다”고 설명했다.

구체적으로 살펴보면 이번 임상시험의 주 평가지표인 수술 48주 시점의 ‘연골 결손부위의 충전점수’는 20점 만점에 14.2점을 획득해 뚜렷한 연골재생 능력이 있음을 인정받았다. 이는 국내 임상 3상까지의 미세천공술의 연골충전점수 평균 9점대와 비교하면 월등한 수치다.

바이오솔루션은 ‘연골 충전 점수’와 ‘운동기능 개선 점수’ 두 항목을 동시에 주평가지표로 삼았다. 주평가지표 중 하나인 ‘KOOS(무릎 통증·기능성 평가 지수) 스포츠/레저’ 뿐만 아니라, KOOS 하위항목인 통증, 증상, 일상기능, 삶의 질 항목 등을 포함한 KOOS 종합점수 또한 기저치 대비해 유의적으로 개선됐다.(statistically and clinically significant improvement)

특히 부기 및 관절 뻣뻣함의 정도를 표현하는 ‘KOOS증상’ 항목은 기저 52.8에서 치료 이후 83.6점까지 개선되었고, 통증 지표인 KOOS 통증지표도 시간이 지남에 따라 통계적으로 유의하게 개선됐다. 주평가지표인 KOOS 스포츠/레저 기능 항목은 기저 16.8점에서 치료후 평균 52.5점대로 크게 올랐다. KOOS 종합점수는 70.5점으로 기저 37.9점보다 32.6점이 개선됐다.

MRI 분석을 기반으로 한 연골 재생 평가지표인 MOCART 점수는 미국 경쟁사 대비 높은 점수를 보였다. MOCART 점수가 80점대(24주82.8, 48주 80.3점)로, 미국 경쟁사가 2010년 학회 포스터에서 발표한 75.7점보다 높게 나타났다.

이 관계자는 “효과가 입증된 연골 치료제나 의료기기의 임상시험에서 대체로 50~60점대가 나오는 경우가 많다는 점을 감안하면 이번 결과는 고득점으로 해석할 수 있다”고 강조했다.

부평가지표로는 통증 척도인 VAS, 기능 평가지표인 WOMAC 등에서도 모두 통계적으로 유의미하게 개선되는게 확인됐다.

이정선 바이오솔루션 대표는 “한국에서 그동안 도출되었던 카티라이프의 뛰어난 효과를 미국 임상 2상에서도 재확인해 기쁘다”며 “국제학술지 논문 등을 통해 이번 임상 결과를 상세히 발표하는 것은 물론, 카티라이프 기술이전(LO)과 미국 현지 조기 상품화를 위한 절차를 협의할 것”이라고 밝혔다

이우상 기자 [email protected]